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FDA加速批准第二款DMD 53号外显子跳跃的ASO疗法

2020812日,FDA加速批准Nippon Shinyaku(日本新药)的Viltolarsen用于治疗外显子53跳跃杜氏肌营养不良(DMD)患者,商品名为Viltepso。这是该适应症继SareptaVyondys 53之后又一款反义寡核苷酸(ASO)疗法。

53号外显子突变占DMD患者的8%

Sarepta开发了针对DMD多种突变的ASO疗法,为该领域的领先者。

Viltolarsen的疗效在两项临床研究中评估,共入组32例患者。在其中一组研究汇总,患者接受Viltoparsen治疗后,第25周肌营养不良蛋白(dystrophin)从正常值的0.6%上升至5.9%。加速批准后,日本新药被要求要继续完成有效性验证的临床研究。

总结

基因治疗为杜氏肌营养不良(DMD)等许多罕见病带来了全新的治疗选择,显著提高了患者的生存质量。RNAi疗法在心血管疾病也取得一系列突破。基因治疗正取得前所未有的快速发展。



信息来源:

https://mp.weixin.qq.com/s/WR2SaHbv_flx_EeHzuwpRQ


 
     
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