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Alnylam公司Oxlumo在美国获批用于治疗1型原发性高草酸尿症

FDA宣布批准Alnylam PharmaceuticalsOxlumolumasiran),使其成为美国授权的第一种1型原发性高草酸尿症(PH1)治疗药物。该决定是继上周欧盟批准该RNAi疗法用于同一适应症之后作出的。

FDA的批准基于对OxlumoPH1患者中进行的两项III期研究数据的优先审查。 ILLUMINATE-A试验招募了39名成人和6岁以上的儿童,他们每月接受Alnylam疗法的注射,然后每三个月维持一次剂量,或者接受安慰剂治疗。该研究达到了其主要终点,Oxlumo使尿草酸盐排泄量平均降低了65%,而安慰剂则平均降低了12%。到第六个月,接受Oxlumo治疗的患者中有52%达到了正常的24小时尿草酸水平,而安慰剂组则没有。

同时,FDA还考虑了单臂ILLUMINATE-B研究的数据,其中包括16名婴儿和6岁以下的儿童。研究结果表明,到第六个月,Oxlumo可使草酸尿平均减少71%。

由于按照体重给药并且该药物适用于各个年龄段,Oxlumo的治疗成本不同。Alnylam表示,它已构建了一个新的基于价值的协议(VBA)组件,专门解决了美国付款人对预算可预测性和价值的顾虑。根据Alnylam的说法,所谓的患者需求调整(PNA)组件旨在“减轻与剂量要求相关的费用不断上升或变动的风险,从而加快诊断为PH1的患者的用药。”

此外,为了解决预算可预测性的问题,Alnylam还提供了基于流行率的调整(PBA)组件,该组件是去年首次为其肝卟啉药物Givlaarigivosiran)引入的。该公司解释说:“如果此功能涵盖的已诊断患者人数超过了当前对PH1的流行病学估计,则此功能将触发参与付款者的折扣。”他补充说,Express ScriptsHarvard PilgrimHighmark是执行VBA的付款方。

Alnylam美国地区负责人Andy Orth表示,PNA“源于我们的付款合作伙伴的直接反馈,以及我们前两种批准的疗法的经验。”这位高管补充说,该公司“将继续追求商业创新,为潜在的可转化RNAi疗法(如Oxlumo)提供高价值和直接定价”。该药物有望在年底前交付给美国的医疗保健提供商。




信息来源:

https://beta.firstwordpharma.com/story/5161011