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FDA加速批准Danyelza单抗用于治疗复发/难治性神经母细胞瘤

20201125日,Y-mAbs Therapeutics公司(简称Y-mAbs)宣布美国FDA已加速批准其Danyelzanaxitamab-gqgk)用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童(1岁及以上)和成人患者。Danyelza是一种靶向神经节苷脂(GD2)的人源化单克隆抗体,GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza曾被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。


Danyelza的批准得到了两项关键性研究的临床试验证据的支持,这两项研究在复发/难治性高危神经母细胞瘤患者中开展。Danyelza耐受性良好,在临床试验中很少中断治疗,不良事件在临床上可管理。Y-mAbs递交naxitamab的上市申请数据显示,该疗法使患者达到78%的客观缓解率(ORR),并使50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月。

“对于患有复发/难治性高危神经细胞瘤儿童患者来说,今天是一个重要的日子。”Y-mAbs创始人、董事长兼总裁Thomas Gad先生说,“看到这种疗法从在我女儿床边使用的实验性疗法到现在获得FDA批准,是非常令人兴奋的。”Y-mAbs首席执行官Claus Moller博士说:“Y-mAbs的首个BLA产品获批,代表着迈向我们使命'成为开发更好、更安全的基于抗体的肿瘤产品的领导者,解决未满足的儿童和成人医疗需求'的关键一步。”

神经母细胞瘤是儿童期较常见的实体肿瘤之一,发生于大脑外部的神经系统。神经母细胞瘤的临床行为具有高度变异性,一些肿瘤易于治疗,但大多数具有非常强的侵袭性,即使采用高度强效的治疗,患者的生存率仍低于50%。神经母细胞瘤根据国际神经母细胞瘤分期系统(INSS)进行分期,该肿瘤发展的阶段范围分为1期至4S期。所有在一岁后确诊的4期患者均被归类为高危类别,其中神经母细胞瘤肿瘤细胞已经转移到体内其他部位,如骨或骨髓。基本上所有具有MYCN致癌基因拷贝多或扩增的肿瘤患者即使没有肿瘤扩散的证据,也患有高风险疾病。

Danyelza最初由纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSK)的研究人员发现,并已独家授权给Y-mAbsDanyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合,能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统,从而达到杀伤肿瘤的效果。




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https://www.wuximediatech.com/content/post/detail.html?sn=64890cf06f4d48d48fbd546c65427562&from=wechat