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FDA批准对某些罕见遗传病患者进行体重控制的首个疗法

20201125日,FDA已批准 Imcivree(setmelanotide) 用于经基因检测证实的POMCPCSK1或瘦素受体(LEPR)缺陷导致的6岁及以上肥胖症成人和儿童患者的慢性体重管理(体重减轻和体重维持至少一年)。Imcivree是首批获得FDA批准的针对这些遗传疾病的治疗药物。

Imcivree不能用于由于疑似POMCPCSK1LEPR缺乏,且突变体分类为良性(不引起疾病)或可能是良性的肥胖症或其他类型的肥胖症(包括与其他遗传综合征相关的肥胖症和一般性(多基因)肥胖症)。

Setmelanotide的分子结构式(图片来源:Pubchem数据库)

由于POMCPCSK1LEPR缺乏引起的肥胖症患者在年幼时就过度肥胖。患者出生时通常体重正常,但是由于遗传缺陷(缺陷或异常)会影响他们的饥饿程度、饱腹感或饱腹感以及能量输出(新陈代谢),从而导致体重过重。这些情况非常罕见,医学文献中仅报道了150种这三种情况的总和。

Imcivree的工作原理是激活大脑中调节食欲和饱满度的区域,使大脑这些区域中有特定缺陷的患者不能进食过多并减轻体重。该药物还可以增加静息代谢(人体在静息时燃烧的卡路里数量),从而有助于减肥。虽然Imcivree会导致与这些病症相关的肥胖症患者的体重减轻,但Imcivree无法治疗引起病症或其他症状或体征的遗传缺陷。

Imcivree在两项为期1年的研究中进行了评估。第一项研究招募了肥胖症患者,证实或怀疑有POMCPCSK1缺乏,而第二项研究招募了肥胖症患者,证实或怀疑有LEPR缺乏;所有患者均为六岁或以上。 Imcivree的有效性取决于治疗一年后体重减轻超过10%的患者人数。

21例患者中评估了Imcivree的有效性,第一项研究评估了10名患者,第二项研究评估了11名患者。在第一项研究中,80%的POMCPCSK1缺乏症患者的体重减轻了10%或更多。在第二项研究中,46%的LEPR缺乏症患者的体重减轻了10%或更多。

该研究还使用12岁及12岁以上患者的11点量表评估了过去24小时内16位患者的最大(最大)饥饿感。在两项研究中,部分(但不是全部)患者的每周平均最大饥饿评分比研究开始时的评分大幅降低。患者之间的变化程度差异很大。

Imcivree最常见的副作用包括注射部位反应,皮肤色素沉着(比周围皮肤暗的皮肤斑块)、头痛和胃肠道副作用(例如恶心、腹泻和腹痛)等。在治疗中也出现男性自发性阴茎勃起和女性不良性反应的情况。在使用Imcivree过程中也有抑郁和自杀念头出现的情况。

FDA授予该药物孤儿药认定、突破性疗法认定和优先审评。FDA批准 Rhythm PharmaceuticalInc. mcivree上市。



信息来源:

https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-first-treatment-weight-management-people-certain-rare-genetic-conditions